Svolta nella lotta all'Alzheimer: la Fda Usa approva un nuovo farmaco dopo 20 anni

07 giugno 2021La decisione, che potrebbe avere un impatto su milioni di anziani americani e sulle loro famiglie, scatenerà sicuramente disaccordi tra medici, ricercatori e gruppi di pazienti. Ha anche implicazioni di vasta portata per gli standard utilizzati per valutare le terapie sperimentali, comprese quelle che mostrano solo benefici incrementali.

Il nuovo farmaco, che Biogen ha sviluppato con la giapponese Eisai Co., non ha invertito il declino mentale, ma lo ha solamente rallentato, secondo uno studio. Il farmaco viene somministrato per infusione ogni quattro settimane. La Fda ha richiesto al produttore di condurre uno studio di follow-up per confermare i benefici del farmaco per i pazienti. Se lo studio non ne dimostrerà l'efficacia, la Fda potrebbe ritirare il farmaco dal mercato, anche se l'agenzia lo fa raramente.

Biogen non ha rivelato immediatamente il prezzo, sebbene gli analisti abbiano stimato che il farmaco potrebbe costare tra i 30.000 e i 50.000 dollari per un anno di trattamento. Un'analisi preliminare di un gruppo ha rilevato che il farmaco avrebbe bisogno di un prezzo compreso tra i 2.500 e gli 8.300 dollari all'anno per avere un buon prezzo rispetto ai risultati.

L'Institute for Clinical and Economic Review ha aggiunto che "qualsiasi prezzo è troppo alto" se il beneficio del farmaco non sarà confermato negli studi di follow-up.

E' il primo farmaco approvato in quasi vent'anni dall'Fda per l'Alzheimer, una malattia che interessa milioni di persone e le loro famiglie: quasi 6 milioni di casi in Usa, 600mila malati solo in Italia. L'Fda ha approvato il farmaco a condizione che l'azienda produttrice, Biogen, conduca ulteriori test clinici, dal momento che i risultati della prima fase di sperimentazione sono stati giudicati incompleti.

Questi risultati avevano sollevato dubbi sull'efficacia dell'Aduhelm, tanto che la commissione di consiglieri indipendenti competente per le malattie nervose dell'Fda aveva espresso parere contrario all'autorizzazione del farmaco e diversi esperti ne avevano sconsigliato l'approvazione.

L'Aduhelm sarebbe il primo farmaco a intervenire in modo diretto sui meccanismi fisiologici dell'insorgere della malattia, ovvero la formazione di placche betamiloidi sul cervello. I test hanno mostrato, nei pazienti con i primi sintomi della malattia, ovvero perdita di memoria e prime difficoltà nel ragionamento, una riduzione di queste placche.

La terapia, che consiste in iniezioni mensili, non è stata tentata su pazienti con sindrome a uno stato avanzato. L'Fda sottolinea la grande attenzione mediatica sollevata dal trattamento e avverte che i dati forniti da Biogen "sono estremamente complessi e lasciano dubbi residui sui benefici clinici".

L'agenzia Usa ha riconosciuto che "la comunità degli esperti ha offerto prospettive differenti", ma ha spiegato di aver scelto la procedura dell'approvazione accelerata, utilizzata per fornire accesso a terapie per malattie gravi per le quali non esistono cure sufficienti, dopo aver concluso che "i benefici per i pazienti con Alzheimer trattati con l'Aduhelm superano i rischi della terapia".